一顆新藥怎麼通過？臨床試驗分期與「為什麼這麼久」

先講結論：一顆新藥從實驗室到藥局，要通過層層篩選，整個過程往往以「年」計。 看懂這條路徑，最大的好處不是記住名詞，而是當你看到「某新藥／新療法有突破」的新聞時，能立刻判斷它離「你真的能用到」還有多遠——還在早期試驗，和已經通過第三期、拿到核可，是天差地別的兩件事。

新藥的五步路

依美國 FDA 的整理，藥物開發大致分五步。第一步是發現與研發：在實驗室找出可能有用的化合物或機轉。第二步是臨床前研究：先在試管與動物身上做基礎的安全評估。通過後才進入第三步——臨床研究，也就是「在人身上做」的臨床試驗，這是整條路最關鍵、也最花時間的部分。試驗都過關後，藥廠才向 FDA 提出第四步的上市申請（小分子藥用 NDA、生物製劑用 BLA），由審查團隊逐項檢視所有數據再決定核不核可。核准上市不是終點，還有第五步——上市後安全監測，持續追蹤真實世界的用藥安全。

臨床試驗三期：各測什麼

人體試驗本身又分階段，這是整篇最該記住的部分。

第一期主要測「安全與劑量」。FDA 說明這一期通常找少數人（約 20 到 100 人），多為健康志願者或該病患者，從低劑量開始小心觀察身體如何代謝、會不會出現危險副作用、人體能耐受到多少劑量。這一期不是用來證明「有效」，而是先確認「大致能用在人身上」。

第二期開始初步測「療效與副作用」。受試者人數增加（FDA 描述為「最多數百人」，常見規模約上百到三百名病人），目的是看藥對目標疾病是否真的有作用、並蒐集更多安全資訊。美國國家癌症研究所（NCI）也以癌症藥為例指出，第二期評估治療「是否能縮小腫瘤或減緩其生長」。

第三期是「大規模隨機對照、確認療效」的決勝關。FDA 指這一期通常涉及數百到約三千名病人，把新藥拿來與現有的標準療法或實驗性療法比較，同時監測不良反應、蒐集能讓藥物安全使用的資訊。NCI 的說法一致：第三期要「與目前的標準療法比較，看哪一個更好」。能與既有療法正面比拚並勝出（或更安全），新藥才站得住腳。

「為什麼這麼慢」：因為大多數會被刷掉

慢，是這套制度刻意的設計，而非低效。FDA 在臨床研究說明中給出的通過率很直白：約 70% 的候選藥能從第一期進到第二期，約 33% 能從第二期進到第三期，最後只有約 25–30% 能通過第三期。一路乘下來，能走到申請核可的少之又少。

這對應到更宏觀的數字。NIH 旗下的國家轉譯科學促進中心（NCATS）明白寫道：「約 90% 的潛在新藥在臨床試驗中失敗，因為它們無效，或造成意外的毒性。」換句話說，這些藥幾乎都先通過了試管與動物關卡，到人身上仍有大約九成被攔下。每一道分期，就是在「讓更多人承受風險」之前，先用較少的受試者把無效與危險的藥篩掉——這正是「動物有效不等於人有效」的制度化體現。

通過了，也還沒結束

就算撐過第三期、拿到 FDA 核可，把關也沒停。第三期受試者頂多數千人，罕見的副作用可能要等到更大規模、更長時間的真實使用才會浮現。因此有第四期（上市後監測）：FDA 透過不良事件通報與安全監視系統持續追蹤，一旦發現嚴重或非預期的問題，可以加註警語、要求修改仿單，必要時甚至讓藥品下市。

我的觀點

[已知] 把臨床試驗分期當成一把「成熟度量尺」，是普通讀者最實用的工具：同樣一句「有突破」，發生在第一期和第三期，可信度與時程完全不同。[推測] 媒體與公關的誘因，是把早期、初步的結果寫成彷彿即將上市的承諾，因為這樣最吸睛；於是「這還在第幾期」這個最關鍵的背景，常被省略。[已知] 給你一招：看到任何新藥／新療法新聞，先找「第幾期、做在多少人、有沒有對照組」這三件事。還停在第一、二期或只有少數人、沒有對照組的，請當成「值得追蹤的早期訊號」，而不是「快可以用了」。[不知道] 每一款藥從進臨床到上市的確切年數差異很大，我不會給單一精確數字，但「以年計、且多數失敗」這個方向是站得住腳的。

本文為健康與科學素養資訊整理，說明新藥審核流程與臨床試驗分期，不構成醫療建議。是否參加臨床試驗、或某個尚在試驗中的療法是否適合你，請與你的主治醫師討論，並以已完成、能被獨立驗證的高品質人體證據為依據。